Argenx ha annunciato che l’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità in Italia di efgartigimod alfa in formulazione sottocutanea iniettabile per il trattamento, in aggiunta alla terapia standard, dei pazienti adulti con miastenia gravis generalizzata che sono positivi all’anticorpo anti-recettore dell’acetilcolina (AChR).
Efgartigimod alfa è ora disponibile in Italia sia per uso endovenoso che per uso sottocutaneo in autosomministrazione.
La rimborsabilità da parte di AIFA segue l’approvazione della Commissione Europea giunta a novembre 2023 sulla base dei risultati positivi dello studio globale di Fase 3 ADAPT-SC.
ADAPT-SC ha stabilito l’efficacia di efgartigimod alfa in formulazione sottocutanea dimostrando una riduzione dei livelli di anticorpi anti-AChR paragonabile a quella di efgartigimod alfa per infusione in pazienti adulti affetti da miastenia gravis generalizzata.
Argenx, è impegnata a migliorare la vita delle persone affette da gravi malattie autoimmuni.
«Questa approvazione testimonia il nostro impegno continuo nella ricerca e sviluppo di terapie innovative, anche nella modalità di somministrazione, in grado di rispondere ai bisogni concreti delle persone affette da malattie autoimmuni assicurandone una migliore qualità di vita», ha dichiarato Fabrizio Celia, General Manager di Argenx in Italia. «La disponibilità di due diverse formulazioni, con la possibilità offerta ai pazienti dalla nuova soluzione iniettabile sottocute di somministrarsi autonomamente la terapia a casa, consente alle persone affette da miastenia grave generalizzata di scegliere il trattamento più adatto al proprio stile di vita, rafforzando ulteriormente l’approccio terapeutico individualizzato offerto da efgartigimod alfa.»
La miastenia gravis generalizzata è una malattia autoimmune rara e cronica. Gli autoanticorpi IgG interrompono la comunicazione tra nervi e muscoli, causando una debolezza muscolare debilitante e potenzialmente letale.
La miastenia gravis, nell’85% dei casi, progredisce entro 24 mesi verso la miastenia gravis generalizzata, che può colpire i muscoli di tutto il corpo.
I pazienti con anticorpi AChR confermati rappresentano circa l’85% della popolazione totale affetta da miastenia gravis generalizzata.[i] Si stima che in Europa la miastenia gravis generalizzata colpisca tra 56.000 e 100.000 persone. In Italia circa 15.000 persone sono affette da miastenia gravis generalizzata.
[i] Behin et al. New Pathways and Therapeutics Targets in Autoimmune Myasthenia Gravis. J Neuromusc Dis 5. 2018. 265-277
