Novartis ha annunciato i principali risultati positivi dello studio APPULSE-PNH, studio di fase III B multicentrico a singolo braccio e aperto, che ha valutato efficacia e sicurezza della monoterapia orale iptacopan, somministrata due volte al giorno per 24 settimane, in pazienti adulti con emoglobinuria parossistica notturna (EPN) già trattati con terapie anti-C5 (Hb ≥10 g/dL dopo il trattamento con eculizumab o ravulizumab).
“Questi nuovi risultati si aggiungono alle evidenze che confermano come iptacopan possa apportare benefici sia ai pazienti precedentemente trattati con terapie anti-C5, inclusi negli studi APPULSE-PNH e APPLY-PNH, sia ai pazienti naïve agli inibitori del complemento, inclusi nello studio APPOINT-PNH”, ha dichiarato Antonio Risitano, M.D., Ph.D., presidente dell’International PNH Interest Group e responsabile dell’Unità di Ematologia e Trapianto Ematopoietico, Centro di Riferimento per l’Aplasia Midollare e l’Emoglobinuria Parossistica Notturna presso l’AORN San Giuseppe Moscati di Avellino e sperimentatore principale dello studio APPULSE-PNH”.
Nello studio, il profilo di sicurezza della monoterapia con iptacopan è risultato coerente con i dati riportati in precedenza.
Iptacopan ha pertanto ricevuto da EMA l’approvazione come prima monoterapia orale per il trattamento di pazienti adulti con EPN che presentano anemia emolitica. In Italia il via libera per la rimborsabilità è previsto nel 2025.
“Lo studio APPULSE-PNH contribuisce in modo significativo alla crescente evidenza scientifica sul potenziale di iptacopan, il primo inibitore orale del Fattore B, nel fornire un significativo miglioramento dell’emoglobina nei pazienti con EPN”, ha commentato Eros Di Bona, direttore di Oncoematologia all’Ospedale San Bassiano di Bassano del Grappa.
“Con le nuove opzioni terapeutiche all’orizzonte anche in Italia, sarà cruciale considerare come obiettivi terapeutici anche la risoluzione dell’anemia e della fatigue, per garantire un miglioramento complessivo della qualità della vita”.
“I nuovi dati dimostrano benefici clinicamente significativi per i pazienti affetti da EPN, malattia del sangue rara e debilitante”, ha dichiarato Paola Coco, chief scientific officer & Medical Affairs head di Novartis Italia.
“Il miglioramento dei livelli di emoglobina fino a valori normali non è solo un traguardo clinico, ma rappresenta una reale opportunità per i pazienti di riconquistare la normalità delle loro vite.
È la possibilità di vivere senza la difficoltà delle trasfusioni, di ritrovare energia per le attività quotidiane e di tornare a seguire con determinazione i propri progetti di vita”.
I dati quantitativi dello studio APPULSE saranno presentati nel 2025.
Iptacopan ha ricevuto di recente l’approvazione accelerata FDA per la riduzione della proteinuria negli adulti con nefropatia da immunoglobulina A primaria (IgAN) a rischio di rapida progressione della malattia e lo sviluppo del farmaco è in corso in numerose malattie mediate dal complemento.
