Indicata come terapia di mantenimento in pazienti affetti da polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica – CIDP, è la prima e unica immunoglobulina sottocutanea somministrabile con intervallo fino a 4 settimane.
La polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica è una patologia rara causata dal danno alla guaina mielinica, il rivestimento protettivo dei nervi, che comporta una progressiva debolezza associata a riduzione della sensibilità degli arti, sia inferiori sia superiori, che può essere diagnosticata a qualsiasi età.
Le terapie
Il trattamento di questa patologia neurologica prevede diversi approcci terapeutici: glucocorticoidi e terapia con immunoglobuline e, per quei pazienti refrattari o intolleranti a queste terapie, immunomodulatori e immunosoppressori.
L’innovativa immunoglobulina
Lo scorso 3 febbraio è stata annuncia da Takeda l’autorizzazione all’immissione in commercio anche in Italia dell’estensione di indicazione di Hyqvia®, come terapia di mantenimento in adulti affetti da CIDP.
Si tratta della prima e unica immunoglobulina sottocutanea facilitata con ialuronidasi umana ricombinante, che combina l’efficacia delle immunoglobuline per via endovenosa con la flessibilità di un’infusione sottocutanea.
La stessa può essere somministrata anche a domicilio da operatori adeguatamente formati, con un intervallo fino a 4 settimane.
La terapia ha ricevuto il parere positivo da parte del Comitato per i Medicinali per Uso Umano dell’EMA il 15 dicembre 2023, nonché l’approvazione come terapia di mantenimento per gli adulti affetti da CIDP dalla FDA, il 16 gennaio 2024, e dalla Commissione Europea, il 29 gennaio 2024.
Impatto sulla qualità di vita e importanza dell’associazionismo
A causa dei sintomi che coinvolgono la mobilità degli arti impattando sull’autonomia dei soggetti che ne sono colpiti, la malattia comporta una riduzione della qualità di vita, con conseguenti ricadute psicologiche negative che portano anche all’autoisolamento.
Per quanto il tempo medio di diagnosi si sia progressivamente ridotto, favorendo, in tal modo, una più tempestiva presa in carico, il supporto fornito dal mondo dell’associazionismo rimane cruciale: «non solo, per assicurare una presa in carico adeguata ai pazienti e per aiutarli a conciliare la vita lavorativa con la disabilità motoria, ma, anche, per garantire loro l’accesso ai farmaci innovativi, purtroppo ancora non omogenea sul territorio nazionale.
L’Associazione è un punto di riferimento anche per le attività di sostegno concreto sul territorio e di sensibilizzazione sulla popolazione per la donazione di plasma, fondamentale per la produzione di farmaci plasmaderivati essenziali per il trattamento della malattia», ha ricordato il prof. Massimo Marra, presidente CIDP Italia APS.
Verso una gestione più semplice della terapia
«La CIDP può manifestarsi in due modalità: recidivante-remittente, che insorge in età giovanile intorno ai 20-30 anni, o lentamente progressiva, che si sviluppa nell’età adulta (40-60 anni). I sintomi della malattia sono disturbi sensitivi, deficit motori anche prossimali e ipo-areflessia osteotendinea.
La diagnosi di CIDP è principalmente clinica e neurofisiologica (neuropatia demielinizzante, con specifici criteri); da poco sono stati introdotti come criteri di supporto anche strumenti di neuroimaging (ecografia di nervo e risonanza dei plessi).
L’approvazione dell’estensione dell’indicazione della terapia di mantenimento con immunoglobulina umana normale con ialuronidasi umana ricombinante, per via sottocutanea, alternativa a quella iniziale per via endovenosa, somministrabile fino a ogni 4 settimane, è un passo molto importante per i pazienti perché permette loro una gestione più semplice ed egualmente efficace della terapia, senza la necessità dell’ospedalizzazione», ha spiegato la prof.ssa Chiara Briani, presidente dell’Associazione Italiana per lo studio del Sistema Nervoso Periferico.
