CSL ha annunciato l’approvazione da parte della Commissione Europea di garadacimab, un trattamento innovativo per la prevenzione degli attacchi di angioedema ereditario in adulti e adolescenti over 12.
Garadacimab è un anticorpo monoclonale ricombinante che agisce inibendo il fattore XIIa, una proteina chiave nella cascata della chinina-callicreina, responsabile dell’insorgenza degli attacchi di angioedema ereditario. La sua somministrazione mensile tramite autoiniezione sottocutanea, grazie a una penna preriempita, offre ai pazienti un’opzione terapeutica pratica ed efficace.
Il valore di garadacimab per i pazienti
Oliver Schmitt, ad di CSL Behring Italia, ha sottolineato l’importanza di questa approvazione: “Garadacimab rappresenta un significativo avanzamento nella gestione dell’angioedema ereditario, fornendo ai pazienti un controllo a lungo termine e una somministrazione semplice e comoda.”
Anche il prof. Dr. med Markus Magerl, dell’Istituto di Allergologia del Charité University Hospital di Berlino, ha evidenziato il valore di questa nuova terapia: “La natura imprevedibile dell’HAE è una delle sfide maggiori per i pazienti. Garadacimab è il primo trattamento preventivo che agisce direttamente a monte della cascata della malattia, offrendo una nuova prospettiva per chi soffre di questa patologia.”
Approvazione basata su studi clinici di fase III
L’approvazione di garadacimab si basa sui risultati del trial registrativo di fase III VANGUARD, controllato con placebo, e sulla sua fase di estensione in aperto. I dati completi dello studio sono stati pubblicati su The Lancet in aprile 2023, mentre i risultati primari dello studio di estensione sono stati pubblicati nell’ottobre 2024 su Allergy.
Disponibilità e prospettive future
CSL Behring renderà garadacimab disponibile per i pazienti eleggibili dopo la conclusione della procedura di negoziazione del prezzo e del rimborso. L’autorizzazione centralizzata dell’UE è valida in tutti gli Stati membri e nei Paesi dell’Area Economica Europea (Islanda, Liechtenstein e Norvegia). Il farmaco è attualmente in fase di revisione anche negli Stati Uniti, Giappone, Svizzera e Canada.
Con questa approvazione, CSL conferma il suo impegno decennale nella ricerca di soluzioni innovative per l’angioedema ereditario, offrendo ai pazienti nuove opportunità per gestire meglio la loro condizione e migliorare la loro qualità di vita.
