Il farmaco sembra ridurre di quasi il 40% il rischio di progredire a stadi più gravi della patologia. Presenti alcuni effetti collaterali.
Sebbene la malattia di Alzheimer colpisca prevalentemente gli over 65, un 5% dei casi presenta un esordio precoce, tra i 40 e i 50 anni oppure tra i 50 e i 60 anni. A questi pazienti è dedicato il farmaco di Lilly, donanemab, di recente approvato dalla FDA. Il farmaco agisce direttamente sulla proteina amiloide.
La decisione della FDA si basa sui risultati dello studio randomizzato di fase III Trailblazer-ALZ 2, pubblicato su Jama nel 2023 (doi:10.1001/jama.2023.13239), che ha visto il coinvolgimento di 1736 partecipanti con Alzheimer precoce e patologia amiloide e tau confermata. I partecipanti sono stati divisi in due gruppi: uno ha ricevuto il farmaco e l’altro un placebo. Periodo di trattamento, una infusione intravenosa ogni 4 settimane per un totale di 72 settimane. I risultati sono stati interessanti.
Esiti studio registrativo
Le infusioni di farmaco da 30 minuti una volta al mese hanno permesso di ridurre le placche amiloidi di circa l’84% rispetto all’inizio dello studio, riducendo del 39% il rischio di progressione alla successiva fase clinica di malattia.
Elias Khalil, presidente e amministratore delegato Lilly Italy hub, dichiara: «Donanemab ha dimostrato risultati molto significativi nelle persone con malattia di Alzheimer sintomatica precoce, per le quali esiste un urgente bisogno di opzioni terapeutiche efficaci. Sappiamo che questi farmaci hanno il massimo beneficio potenziale quando le persone vengono trattate precocemente e stiamo collaborando intensamente con molti interlocutori per migliorare il rilevamento e la diagnosi di questa malattia.
Siamo profondamente grati ai pazienti e ai loro cari per aver partecipato ai nostri studi clinici e agli scienziati e collaboratori di Lilly che perseverano da decenni nella ricerca. Ogni anno, sempre più persone sono a rischio di sviluppare questa malattia e siamo determinati a migliorare la loro vita».
Ricevere una diagnosi di Alzheimer in età precoce può sembrare una condanna definitiva: il rischio è di sviluppare demenza forte ancora nel fior fiore della propria vita, con conseguenze sociali e familiari spesso gravi. Trovare un farmaco che possa rallentare la progressione di malattia è fondamentale.
Effetti collaterali
Come altre terapie mirate alla placca amiloide, anche donanemab può provocare ARIA, ovvero “anomalie di imaging correlate alla placca amiloide”, nella sostanza, possono formarsi degli edemi a livello cerebrale, nella maggioranza dei casi piccoli e temporanei, tanto da restare asintomatici. esistono però dei pazienti in cui queste emorragie diventano estese. Per questo occorre monitorare i pazienti in fase di terapia con il farmaco. Altri effetti collaterali possono essere allergie, alle volte gravi se non, raramente, letali, che si manifestano durante l’infusione o entro 30 minuti dalla stessa. Certamente meno grave, ma spesso riportato, è il mal di testa.
